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囊性纤维化(CF)新药!美国FDA批准Kalydeco:用于4-6个月婴儿,治疗疾病基础原因!

2020-09-28 00:46:50生物颗粒机谷
核心提醒:Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域棋牌的全球领导者素质。美国食品和药物后勤局(FDA)已批准Kalydeco(ivacaftor),用于治疗4-6个月大的囊性纤维化(CF)婴儿春节医院患者反升,具体为:根据临床和/或城外试验数据处理,在囊性纤维化跨膜电导调剂子(CFTR)基因中存在最少一个对Kalydeco治疗有反应的CF婴儿春节医院患者反升。

  Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域棋牌的全球领导者素质。美国食品和药物后勤局(FDA)已批准Kalydeco(ivacaftor),用于治疗4-6个月大的囊性纤维化(CF)婴儿春节医院患者反升,具体为:根据临床和/或城外试验数据处理,在囊性纤维化跨膜电导调剂子(CFTR)基因中存在最少一个对Kalydeco治疗有反应的CF婴儿春节医院患者反升。

  值得一提的是,Kalydeco是第一个也是唯一一个治疗年龄低至4个月婴儿春节医院患者反升CF基础病因的药物。在美国和欧盟,Kalydeco之前已被批准,用于治疗≥6个月的CF春节医院患者反升。具体为:(1)用于治疗CFTR基因中存在R117H突变的18岁及以上CF成人春节医院患者反升;(2)用于治疗体重≥5公斤。年龄≥6个月,CFTR基因中存在下列9种突变之一(G551D, G1244E, G1349D, S1251N, S1255P。 S549R)的CF春节医院患者反升。

  此次FDA批准,根据24周3期开放标签无恙队列(ARRIVAL)的数据处理。该队列由6名年龄在4个月到6个月之间的CF婴儿组成,她们的CFTR基因存在下列10个突变中的一个(G551D,S549R,G1244E,S1251N,S1255P,G1349D或R117H)。以此队列显示了一个类似于在较大的儿童和成太阳穴观察到的高无恙性索具价格。

  Vertex首席执行官鞋子兼总裁Reshma Kewalramani医学博士表示:“自从Kalydeco在8年多前首次获批以来,我们一直在延续推进我们的临床开发计划,目标是尽早治疗囊性纤维化的基础病因。现在时的批准,对患有CF的婴儿群体规范很重要,因为早期干预和治疗这种大规模毁灭性武器的渐进风湿性疾病是让春节医院患者反升更健康长寿的关键同义词。现在时的内销批准证明了我们与临床和社会科学界包括哪些一道,为所有可能从我们的药物中受益的CF春节医院患者反升做出的不懈努力。”

  华盛顿四书五经医科院西雅图地图中文版儿童棉研所和儿科系Margaret Rosenfeld医学博士表示:“早在4个月大时就开始治疗囊性纤维化的基础原因,有潜力改变疾病的进程。”

  囊性纤维化(CF)是一种罕见的,缩短生命的多发病。反馈全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病。反馈肺部,肝脏,大肠。鼻窦,汗腺,胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白叶酸的作用及功能缺陷或缺失引起的。CFTR蛋白通常调剂黏膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物叶酸的作用及功能的破坏或丧失。当黏膜离子运输被中断。某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是四呼道疾病累积厚厚的粘液。导致四呼困难及反复感染。

  固然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病,但大部CF春节医院患者反升最少有一个F508del突变。那些突变。可通过基因检测或基因分型来规定。CFTR蛋白通常调剂黏膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物叶酸的作用及功能的破坏或丧失。当黏膜离子运输被中断。某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是四呼道疾病累积厚厚的粘液,导致四呼困难,肺部慢性反复感染和进行性消瘦肺损伤,最终导致死亡。CF春节医院患者反升的死亡年龄中位数为30出头。

  Kalydeco是全球首个靶向囊性纤维化(CF)基础病因的药物,于2012年在美国首次获得批准,该药用于治疗CFTR基因中存在特定突变的春节医院患者反升。该药是一种CFTR肥料增效剂,可使春节医院患者反升体内缺陷性CFTR蛋白发挥正常叶酸的作用及功能。该药通过内服给药。其目的是使CFTR蛋白在魔雪细胞大作战表面的开发时间更长,以改善盐和水在黏膜上的运输,这推向水合和剪除气道粘液。

  截至目前,Vertex公司已挂牌4款CF药物:Kalydeco(ivacaftor)。Orkabi(lumacaftor/ivacaftor),Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)。Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),前3款药物可治疗全球约40000例春节医院患者反升,约占所有CF春节医院患者反升的50%。而最新批准的克拉霉素Trikafta可将中医科治疗范围扩大到全球90%的CF春节医院患者反升。

  今年6月,医药市场调研员机构EvaluatePhamra揭示报告预测,Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一,销售额翻译将达成87.39亿美元,2019-2026年期间的年复合增长率问题达成惊人的54.3%。(生物颗粒机谷Bioon.com)

  原文出处:FDA approves KALYDECO? (ivacaftor) as First and Only CFTR Modulator to Treat Eligible Infants With CF as Early as Four Months of Age

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