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罗氏公布Hemlibra治疗A型血友病IIIb期临床试验数据

2021-07-21 07:39:44新浪网
核心提示:近三分之一的患者体内会产生因子VIII抑制剂,这是一类可结合并阻断替代因子VIII活性的抗体。与没有因子VIII抑制剂的患者相比,有抑制剂的患者发生频繁出血的风险更高,包括危及生命的出血。

编译丨newborn

7月19日,罗氏在国际血栓与止血学会2021年大会(ISTH2021)上公布了A型血友病药物Hemlibra(emicizumab)IIIb期研究的最终分析结果,数据证实了Hemlibra的良好安全性,并与III期HAVEN临床项目一致。这项分析显示,在体内产生因子VIII抑制剂的A型血友病成人和青少年患者中,Hemlibra长期治疗没有发现新的安全信号。

近三分之一的患者体内会产生因子VIII抑制剂,这是一类可结合并阻断替代因子VIII活性的抗体。与没有因子VIII抑制剂的患者相比,有抑制剂的患者发生频繁出血的风险更高,包括危及生命的出血。

Hemlibra是一种双特异性因子IXa和因子X定向抗体,能够将参与天然凝血级联反应所需的2种蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起,恢复A型血友病患者的凝血过程。截至目前,Hemlibra已在全球100多个国家被批准用于治疗体内产生因子VIII抑制剂的A型血友病患者,在全球80多个国家被批准用于治疗体内没有产生因子VIII抑制剂的A型血友病患者。

STASEY研究的最终分析包括193名体内产生因子VIII抑制剂的A型血友病患者的数据,这些患者每周接受一次Hemlibra预防性治疗,持续2年(平均治疗时间为103.1周)。分析未发现任何与Hemlibra相关的血栓性微血管病或严重血栓性事件(在出血性疾病患者中观察到的不良事件[AE])。该研究中,发生在10%或更多患者中的最常见不良事件是关节疼痛(17.1%),常见感冒症状(鼻咽炎;15.5%),头痛(15.0%),注射部位反应(ISR),发热(10.9%)。35名患者(18.1%)报告了Hemlibra相关的AE,其中ISR最常见(9.8%)。

此外,STASEY研究进一步证实,Hemlibra与抗药抗体(ADA)的低发生率相关。10名患者(5.2%)ADA检测呈阳性,其中5名(2.6%)被归类为具有体外中和活性的ADA。在所有这10名患者中,ADA的产生并不影响Hemlibra的疗效或安全性,没有患者ADA导致Hemlibra血药浓度下降,也没有患者出现出血。此外,ADA随着时间的推移而消失,因为所有患者在最后一次就诊时的ADA检测均为阴性。

在STASEY研究中,Hemlibra也继续证明了对出血控制的有效性,82.6%的患者没有发生需要治疗的出血事件。年化出血率与之前报道的关键HAVEN研究结果一致。

来源:新浪医药新闻

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